La FDA aprueba Oxbryta™ (Voxelotor), el primer medicamento dirigido específicamente a la causa raíz de la anemia de células falciformes

 

Global Blood Therapeutics, Inc. anunció hace solo unas horas que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la aprobación acelerada de las tabletas de Oxbryta™ (anteriormente conocidas como Voxelotor) para el tratamiento de la anemia de células falciformes (ECF) en adultos y niños mayores de 12 años.Oxbryta, una terapia oral que se toma una vez al día, es el primer tratamiento aprobado que inhibe directamente la polimerización de la hemoglobina falciforme, la causa principal de la anemia falciforme. Se espera que el medicamento esté disponible en los EE. UU. dentro de dos semanas. 

"Estamos orgullosos de llevar esta terapia innovadora a la comunidad de SCD. Desarrollado de forma única desde el inicio para tratar la ECF, Oxbryta encarna el compromiso de GBT de desarrollar y ofrecer medicamentos innovadores para pacientes con enfermedades crónicas que limitan la vida y que se pasan por alto. Estamos agradecidos con los pacientes, cuidadores, investigadores de ensayos clínicos, proveedores de atención médica y defensores que han trabajado junto a nosotros para desarrollar esta terapia de primera clase", dijo Ted W. Love, MD, presidente y director ejecutivo de Global Blood.

La ECF afecta a aproximadamente 100,000 personas en los Estados Unidos y millones de personas en todo el mundo, particularmente entre aquellos cuyos antepasados son del África subsahariana. También afecta a personas de ascendencia hispana, del sur de Asia, del sur de Europa y del Medio Oriente. La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario de por vida que afecta a la hemoglobina, una proteína transportada por los glóbulos rojos que suministra oxígeno a los tejidos y órganos de todo el cuerpo. Debido a una mutación genética, las personas con ECF forman hemoglobina anormal conocida como hemoglobina falciforme. A través de un proceso llamado polimerización de hemoglobina, los glóbulos rojos se vuelven falciformes: desoxigenados, en forma de media luna y rígidos. El proceso de anemia falciforme causa anemia hemolítica (hemoglobina baja debido a la destrucción de los glóbulos rojos) y obstrucciones en capilares y vasos sanguíneos pequeños, que obstruyen el flujo de sangre y oxígeno en todo el cuerpo. La disminución del suministro de oxígeno a los tejidos y órganos puede provocar complicaciones potencialmente mortales, como accidentes cerebrovasculares y daños irreversibles en los órganos. 

La aprobación acelerada de Oxbryta se basa en mejoras clínicamente significativas y estadísticamente significativas en los niveles de hemoglobina, acompañadas de reducciones en la destrucción de glóbulos rojos (hemólisis). Datos de la fase 3 HOPE (modulación de la afinidad entre la hemoglobina y el oxígeno para inhibir la polimerización por HbS). El estudio de 274 pacientes de 12 años o más con ECF mostró que, después de 24 semanas de tratamiento, el 51,1% de los pacientes que recibieron Oxbryta lograron un aumento de hemoglobina superior a 1 g/dL en comparación con el 6,5% que recibió placebo (p<0,001). Los resultados del estudio HOPE se publicaron en junio de 2019 en The New England Journal of Medicine.